Objetivos del tratamiento
Para cualquier paciente con SHUa, el objetivo principal del tratamiento es alcanzar la remisión.1 La remisión puede definirse, en términos generales, como el mantenimiento de los siguientes aspectos durante al menos 3 meses, durante un mínimo de 6 meses de tratamiento:1,3
Se recomienda tratar durante al menos 6 meses, durante los cuales debe haber al menos 3 meses de remisión.*1,6
  • Si bien los parámetros hematológicos mejoran rápidamente con la inhibición de C5, la mejora en los resultados renales depende del tiempo, en algunos pacientes, la función renal continúa mejorando hasta 2 años después del inicio del tratamiento.7-9
Equilibrar los factores de riesgo individuales y las necesidades clínicas: una vez que un paciente alcanza la remisión, su necesidad continua de tratamiento debe evaluarse cuidadosamente caso por caso, y se deben tomar decisiones informadas y mutuamente acordadas sobre la continuación y el seguimiento del tratamiento.1-3
Tras la interrupción del tratamiento con un inhibidor de C5, los pacientes deben ser controlados de forma continua, lo que incluye análisis de sangre y de orina periódicos durante al menos 24 meses.1,3
*La remisión puede definirse, en términos generales, como el mantenimiento de cada uno de los siguientes aspectos durante al menos 3 meses: normalización del recuento de plaquetas, LDH y haptoglobina; mejora o estabilización de la función renal (incluida la estabilización de la ERC residual); control óptimo de la presión arterial y otras manifestaciones extrarrenales.1

†Análisis de los datos del Registro Global de SHUa. Se incluyeron pacientes que habían recibido ≥ 1 mes de terapia con inhibidores de C5; tenían evidencia de respuesta clínica (LDH < 1,5 × LSN o recuento de plaquetas ≥ 150 000/μl o TFGe >30 ml/min/1,73 m2 o una disminución de la creatinina sérica del 25 % frente al valor inicial) y habían interrumpido la terapia con inhibidores de C5 con ≥ 6 meses de seguimiento tras la interrupción, a menos que la MAT recidivara antes. Las variantes patógenas fueron más frecuentes entre los pacientes con recurrencia de MAT frente a los que no la presentaban (30,3 % [n = 10/33] frente a 15,0 % [n = 17/113]). Las variantes patógenas analizadas fueron: CFH, C3, CFI, CFB, MCP, THBD y DGKE.2

SHUa: síndrome hemolítico urémico atípico; LDH: lactato deshidrogenasa; ERC: enfermedad renal crónica; MAT: microangiopatía trombótica; CFH: factor H del complemento; C5: proteína 5 del complemento; TFG: tasa de filtración glomerular estimada.
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PRESENTACIÓN Y PRECIO. Ultomiris 300 mg/3 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 3 ml. C.N: 731120. PVL notificado: 5.018 €. Ultomiris 1100 mg/11 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 11 ml. C.N: 731121. PVL notificado: 18.399,33 €. Ultomiris 300mg/30 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 30 ml, no está incluido en la prestación farmacéutica por el Sistema Nacional de Salud. Financiación por el S.N.S restringida a determinadas indicaciones/condiciones. RÉGIMEN DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN. MEDICAMENTO SUJETO A PRESCRIPCIÓN MÉDICA. Uso Hospitalario. Consulte la ficha técnica completa antes de prescribir este medicamento.
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