- Reducción del contenido graso en el hígado
- Reducción de los niveles de transaminasas
- Reducción del colesterol LDL, colesterol no HDL y triglicéridos
- Incremento del colesterol HDL
El 67 % (6/9) de los lactantes tratados con Kanuma® sobrevivieron más allá de 12 meses de edad frente al 0 % (0/21) de los lactantes de la cohorte histórica.1
La supervivencia a los 12 meses de edad fue del 90% y a los 3 años del 75%.1
La rapidez con la que progresa la LAL-D y la elevada morbimortalidad en lactantes destacan la importancia del diagnóstico y tratamiento urgentes.1
* Las reducciones medias de ALT y AST fueron de -43,5 U/l y -45,25 U/l, respectivamente.4
† El percentil medio de peso por edad mejoró del 12,74 % al 43,17 %.4
‡ Las concentraciones medias de albúmina sérica aumentaron de 26,9 g/l a 31,98 g/l.4
ALT: alanina aminotransferasa; AST: aspartato transaminasa; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal.
† El percentil medio de peso por edad mejoró del 12,74 % al 43,17 %.4
‡ Las concentraciones medias de albúmina sérica aumentaron de 26,9 g/l a 31,98 g/l.4
ALT: alanina aminotransferasa; AST: aspartato transaminasa; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal.
- El 98% de los pacientes logró reducciones significativas en los niveles de ALT.6
- El 45% de los pacientes logró normalizar los niveles de ALT tras 100 semanas.6
- El 94 % (15/16) de los pacientes con Kanuma® mejoró o estabilizó la esteatosis hepática, vs el 50 % (5/10) de los pacientes con placebo.5
- Adicionalmente, los pacientes tratados con Kanuma® mostraron una reducción media en el contenido graso hepático del 32 %, frente a una reducción del 4,2% en los pacientes del grupo placebo.4,6
Kanuma® aborda la causa subyacente de la deficiencia en la actividad de la enzima LAL mejorando significativamente la supervivencia de los pacientes pediátricos y adultos con LAL-D, con resultados hasta 5 años.5-7
*El estudio ARISE incluyó un periodo de extensión abierto en niños y adultos con LAL-D de 130 semanas y un periodo de tratamiento ampliado de 104 semanas.6
ARISE: Acid Lipase Replacement Investigating Safety and Efficacy; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal; HDL: colesterol de lipoproteínas de alta densidad; LDL: colesterol de lipoproteínas de baja densidad
ARISE: Acid Lipase Replacement Investigating Safety and Efficacy; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal; HDL: colesterol de lipoproteínas de alta densidad; LDL: colesterol de lipoproteínas de baja densidad
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▼Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospecha de reacciones adversas asociadas a este medicamento.
PRESENTACIÓN Y PRECIO: KANUMA 2 mg/ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial. C.N: 709943. PVL notificado: 8.980 €. Financiación por el S.N.S restringida a determinadas condiciones.
RÉGIMEN DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN: Medicamento sujeto a prescripción médica. Uso Hospitalario.
Consulte la Ficha Técnica completa antes de prescribir este medicamento.
▼Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospecha de reacciones adversas asociadas a este medicamento.
PRESENTACIÓN Y PRECIO: KANUMA 2 mg/ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial. C.N: 709943. PVL notificado: 8.980 €. Financiación por el S.N.S restringida a determinadas condiciones.
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