Diseño del estudio ULTOMIRIS®

La eficacia y seguridad de ULTOMIRIS® se evaluaron en dos ensayos pivotales de fase 3.1,2
La eficacia y seguridad de ULTOMIRIS® se evaluó en un estudio de fase 3 multicéntrico, de un solo brazo, realizado en pacientes pediátricos con evidencia de MAT activa*. Se inscribió a un total de 21 pacientes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento, de los cuales 18 se incluyeron en el estudio completo.1

El estudio consistió en un período de evaluación inicial de 26 semanas y se permitió a los pacientes entrar en un período de extensión de hasta 4,5 años.1

El criterio de valoración principal fue la respuesta completa de la MAT, definida como la normalización del recuento de plaquetas (≥ 150 × 109/l), la normalización de la LDH (≤ 246 U/l) y una mejora ≥ 25 % en la creatinina sérica con respecto al valor inicial.‡1
‡Los pacientes tenían que cumplir todos los criterios de respuesta completa de la MAT en dos evaluaciones independientes, obtenidas al menos con 28 días de diferencia, así como en todas las evaluaciones intermedias llevadas a cabo.1
*Evidencia de MAT activa (hemólisis, trombocitopenia y disfunción renal) según los siguientes criterios de laboratorio: recuento de plaquetas < 150 x 109/l; LDH ≥ 1,5 x límite superior del normal; hemoglobina ≤ límite inferior del normal; y nivel de creatinina sérica ≥ percentil 97,5 para la edad.1

†Para reducir el riesgo de infección, se debe vacunar a todos los pacientes contra las infecciones meningocócicas al menos dos semanas antes de la administración de ULTOMIRIS®, a menos que el riesgo de retrasar el tratamiento con ravulizumab supere el riesgo de desarrollar una infección meningocócica. Los pacientes que vayan a iniciar el tratamiento con ULTOMIRIS® menos de 2 semanas después de haber recibido la vacuna meningocócica deben recibir tratamiento profiláctico con antibióticos adecuados hasta 2 semanas después de la vacunación.2

SHUa: síndrome hemolítico urémico atípico; MAT: microangiopatía trombótica; LDH: lactato deshidrogenasa; UCI: unidad de cuidados intensivos; ADAMTS13: desintegrina y metaloproteinasa con motivo trombospondina tipo 1, miembro 13; STEC-SHU: síndrome hemolítico urémico relacionado con Escherichia coli productora de toxina Shiga.
La respuesta completa de la MAT se define por:‡


‡Los pacientes tenían que cumplir todos los criterios de respuesta completa de la MAT en dos evaluaciones independientes, obtenidas al menos con 28 días de diferencia, así como en todas las evaluaciones intermedias llevadas a cabo.1

UCI: unidad de cuidados intensivos; TFGe: tasa de filtración glomerular estimada; LDH: lactato deshidrogenasa; MAT: microangiopatía trombótica.
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Para acceder a la Ficha Técnica de Ultomiris®, haz click aquí.

PRESENTACIÓN Y PRECIO. Ultomiris 300 mg/3 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 3 ml. C.N: 731120. PVL notificado: 5.018 €. Ultomiris 1100 mg/11 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 11 ml. C.N: 731121. PVL notificado: 18.399,33 €. Ultomiris 300mg/30 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 30 ml, no está incluido en la prestación farmacéutica por el Sistema Nacional de Salud. Financiación por el S.N.S restringida a determinadas indicaciones/condiciones. RÉGIMEN DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN. MEDICAMENTO SUJETO A PRESCRIPCIÓN MÉDICA. Uso Hospitalario. Consulte la ficha técnica completa antes de prescribir este medicamento.
Ariceta G, Dixon BP, et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is effective and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2021;100(1):225–237. Ficha Técnica de ULTOMIRIS®. Alexion Europe SAS. Versión Septiembre 2024.
Se evaluó la eficacia y seguridad de ULTOMIRIS® en un estudio de fase 3, multicéntrico, de un solo brazo, realizado en pacientes adultos con SHUa que presentaban signos de MAT activa. Se evaluó la eficacia en un total de 56 pacientes sin tratamiento previo con inhibidores de C5 antes de inclusión en el estudio.1

El estudio consistió en un período de evaluación inicial de 26 semanas1 y se permitió a los pacientes ingresar en un período de extensión de hasta 4,5 años.2

El criterio de valoración principal fue la respuesta completa de la MAT, definida como la normalización del recuento de plaquetas (≥ 150 × 109/l), la normalización de la LDH (≤ 246 U/l) y una mejora ≥ 25 % en la creatinina sérica con respecto al valor incial.‡1
‡Los pacientes tenían que cumplir todos los criterios de respuesta completa de la MAT en dos evaluaciones independientes, obtenidas al menos con 28 días de diferencia, así como en todas las evaluaciones intermedias llevadas a cabo.1
*Evidencia de MAT activa (hemólisis, trombocitopenia y disfunción renal) según los siguientes criterios de laboratorio: recuento de plaquetas < 150 x 109/l; LDH ≥ 1,5 x límite superior del normal; nivel de creatinina sérica ≥ límite superior del normal.1

†Para reducir el riesgo de infección, se debe vacunar a todos los pacientes contra las infecciones meningocócicas al menos dos semanas antes de la administración de ULTOMIRIS®, a menos que el riesgo de retrasar el tratamiento con ravulizumab supere el riesgo de desarrollar una infección meningocócica. Los pacientes que vayan a iniciar el tratamiento con ULTOMIRIS® menos de 2 semanas después de haber recibido la vacuna meningocócica deben recibir tratamiento profiláctico con antibióticos adecuados hasta 2 semanas después de la vacunación.3

SHUa: síndrome hemolítico urémico atípico; MAT: microangiopatía trombótica; LDH: lactato deshidrogenasa; UCI: unidad de cuidados intensivos; PPT: púrpura trombocitopénica trombótica; ADAMTS13: desintegrina y metaloproteinasa con motivo trombospondina tipo 1, miembro 13; STEC-SHU: síndrome hemolítico urémico relacionado con Escherichia coli productora de toxina Shiga; SHU: síndrome hemolítico urémico.
§La diálisis al inicio del estudio se definió como dentro de los 5 días posteriores a la primera dosis.
La respuesta completa de la MAT se define por:‡


‡Los pacientes tenían que cumplir todos los criterios de respuesta completa de la MAT en dos evaluaciones independientes, obtenidas al menos con 28 días de diferencia, así como en todas las evaluaciones intermedias llevadas a cabo.1

UCI: unidad de cuidados intensivos; TFGe: tasa de filtración glomerular estimada; LDH: lactato deshidrogenasa; MAT: microangiopatía trombótica.
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Para acceder a la Ficha Técnica de Ultomiris®, haz click aquí.

PRESENTACIÓN Y PRECIO. Ultomiris 300 mg/3 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 3 ml. C.N: 731120. PVL notificado: 5.018 €. Ultomiris 1100 mg/11 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 11 ml. C.N: 731121. PVL notificado: 18.399,33 €. Ultomiris 300mg/30 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 30 ml, no está incluido en la prestación farmacéutica por el Sistema Nacional de Salud. Financiación por el S.N.S restringida a determinadas indicaciones/condiciones. RÉGIMEN DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN. MEDICAMENTO SUJETO A PRESCRIPCIÓN MÉDICA. Uso Hospitalario. Consulte la ficha técnica completa antes de prescribir este medicamento.
Rondeau E, Scully M, et al. The long-acting C5 inhibitor, Ravulizumab, is effective and safe in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2020;97(6):1287–1296. Barbour T, Scully M, et al. Long-Term Efficacy and Safety of the Long-Acting Complement C5 Inhibitor Ravulizumab for the Treatment of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome in Adults. Kidney Int Rep. 2021;6(6):1603-1613. Ficha Técnica de ULTOMIRIS®. Alexion Europe SAS. Versión Septiembre 2024.
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