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Manifestaciones clínicas

* Cita ficticia basada en perspectivas de pacientes con HPN.
La exposición continua a la hemoglobina libre y la reducción de óxido nítrico provocan daño renal5,6
Tradicionalmente, la insuficiencia renal ha representado entre un 8 % (N = 3/38) y un 18 % (N = 7/38) de las muertes por HPN5,7
El 64 % (N = 195) de los pacientes con HPN presenta IRC, siendo el 21 % (N = 195) en estadios 3–4 o insuficiencia renal terminal5
Las trombosis asintomáticas pueden dañar el hígado y el corazón1
  • La reducción del óxido nítrico inducida por la HIV provoca distonía de la musculatura lisa, causando varios síntomas de la HPN9
Los factores que pueden contribuir a la fatiga11,12
La fatiga es multifactorial y no proporcional al grado de anemia; la reducción de la hemólisis es un mayor predictor de mejora11,13

Los síntomas como el dolor y la fatiga tienen un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes, impidiéndoles en muchas ocasiones realizar su trabajo y sus relaciones personales con normalidad8
* Cita ficticia basada en perspectivas de pacientes con HPN.
Dolor abdominal
Fatiga
Disnea
Anemia
(Hb<10g/dL)
Hemoglobinuria
Disfunción eréctil
Disfagia
Trombosis

La Alta Actividad de la Enfermedad (AAE) se define como la hemólisis elevada (LDH ≥ 1,5 LSN) y la presencia de uno o más síntomas relacionados con la HPN3

Estos síntomas son el principio de las consecuencias devastadoras y deben considerarse para el tratamiento de los pacientes con HPN. Se asocian a todos los pacientes independientemente del tamaño del clon y de los niveles de LDH8,9,15
  • La hemólisis y los síntomas clínicos se asociaron a un mayor riesgo de ET3

Se recomienda evaluar periódicamente los niveles de LDH y hacer seguimiento de los signos y síntomas de la alta actividad de la enfermedad16,17
AAE, actividad alta de enfermedad; C5, componente del complemento 5; ET, evento trombótico; HIV, hemólisis intravascular; HPN, hemoglobinuria paroxística nocturna; IRC, insuficiencia renal crónica; LDH, lactato deshidrogenasa; LSN, límite superior de la normalidad.
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