Eficacia de ULTOMIRIS®

La eficacia de ULTOMIRIS® se evaluó en dos ensayos pivotales de fase 3, cuyo criterio de valoración principal fue la respuesta completa de la MAT.1,2
El 100% de los pacientes pediátricos presentaron una inhibición completa de C5 al final de la primera infusión de ULTOMIRIS®. La inhibición sostenida y completa de C5 se mantiene durante todo el intervalo de dosificación con ULTOMIRIS®.1,3
Entre los pacientes con datos evaluables, ULTOMIRIS® permitió la recuperación de la función renal (mejora en ≥ 1 estadio de la categoría de TGFe) respecto al valor inicial en el 100 % de los pacientes pediátricos y adolescentes (n = 16/16) después de 1 año.§,1
Entre los pacientes con SHUa que estaban en TRR al inicio, el tratamiento con ULTOMIRIS® provocó la interrupción de la diálisis en el 83 % de los pacientes pediátricos (n = 5/6) en la semana 26 y en el 100 % de los pacientes pediátricos (n = 6/6) en el año 2.1,4

§Los pacientes pediátricos que recibían diálisis a largo plazo (es decir, diálisis de forma regular para enfermedad renal crónica terminal) fueron excluidos del estudio y no se pueden sacar conclusiones sobre la eficacia renal de ULTOMIRIS® en estos pacientes.1

C5: proteína 5 del complemento; TFGe: tasa de filtración glomerular estimada; TRR: terapia de reemplazo renal.
Para acceder a la Ficha Técnica de Ultomiris®, haz click aquí.

PRESENTACIÓN Y PRECIO. Ultomiris 300 mg/3 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 3 ml. C.N: 731120. PVL notificado: 5.018 €. Ultomiris 1100 mg/11 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 11 ml. C.N: 731121. PVL notificado: 18.399,33 €. Ultomiris 300mg/30 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 30 ml, no está incluido en la prestación farmacéutica por el Sistema Nacional de Salud. Financiación por el S.N.S restringida a determinadas indicaciones/condiciones. RÉGIMEN DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN. MEDICAMENTO SUJETO A PRESCRIPCIÓN MÉDICA. Uso Hospitalario. Consulte la ficha técnica completa antes de prescribir este medicamento.
Ariceta G, Dixon BP, et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is effective and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2021;100(1):225–237. Rondeau E, Scully M, et al. The long-acting C5 inhibitor, Ravulizumab, is effective and safe in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2020;97(6):1287–1296. Ficha Técnica de ULTOMIRIS®. Alexion Europe SAS. Versión Septiembre 2024. Dixon BP, Kavanagh D, et al. Ravulizumab in Atypical Hemolytic Uremic Syndrome: An Analysis of 2-Year Efficacy and Safety Outcomes in 2 Phase 3 Trials. Kidney Med. 2024;6(8):100855.
El 100% de los pacientes adultos presentaron una inhibición completa de C5 al final de la primera infusión de ULTOMIRIS®, con niveles de C5 libre en suero por debajo del umbral de 0,5 μg/ml.1,3 La inhibición completa de la actividad de C5 se mantiene durante todo el intervalo de dosificación con ULTOMIRIS®.1
Entre los pacientes con datos evaluables, ULTOMIRIS® permitió la recuperación de la función renal (mejora en ≥ 1 estadio de la categoría de TGFe) respecto al valor inicial en el 70 % de los pacientes adultos (n = 30/43) después de 1 año.§,4
Entre los pacientes con SHUa que estaban en TRR al inicio, el tratamiento con ULTOMIRIS® provocó la interrupción de la diálisis en el 59 % de los pacientes adultos (n = 17/29) en la semana 26 y en el 67 % de los adultos (n = 12/18) en el año 2.‡4,5

§Los pacientes adultos que recibían diálisis a largo plazo (es decir, diálisis de forma regular para enfermedad renal crónica terminal) fueron excluidos de los estudios y no se pueden sacar conclusiones sobre la eficacia renal de ULTOMIRIS® en estos pacientes.1

‡De los 27 pacientes que no requirieron diálisis al ingresar al estudio, 19 pacientes permanecieron sin diálisis durante todo el período del estudio y 8 pacientes iniciaron diálisis durante el estudio; 2 de estos pacientes interrumpieron la diálisis durante el estudio. Uno de los pacientes que interrumpió la diálisis durante el período de extensión del estudio, luego reinició la diálisis y continuó hasta la finalización del estudio.3

C5: proteína 5 del complemento; TFGe: tasa de filtración glomerular estimada; TRR: terapia de reemplazo renal.
Para acceder a la Ficha Técnica de Ultomiris®, haz click aquí.

PRESENTACIÓN Y PRECIO. Ultomiris 300 mg/3 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 3 ml. C.N: 731120. PVL notificado: 5.018 €. Ultomiris 1100 mg/11 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 11 ml. C.N: 731121. PVL notificado: 18.399,33 €. Ultomiris 300mg/30 ml concentrado para solución para perfusión, 1 vial de 30 ml, no está incluido en la prestación farmacéutica por el Sistema Nacional de Salud. Financiación por el S.N.S restringida a determinadas indicaciones/condiciones. RÉGIMEN DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN. MEDICAMENTO SUJETO A PRESCRIPCIÓN MÉDICA. Uso Hospitalario. Consulte la ficha técnica completa antes de prescribir este medicamento.
Rondeau E, Scully M, et al. The long-acting C5 inhibitor, Ravulizumab, is effective and safe in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2020;97(6):1287–1296. Ariceta G, Dixon BP, et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is effective and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2021;100(1):225–237. Ficha Técnica de ULTOMIRIS®. Alexion Europe SAS. Versión Septiembre 2024. Barbour T, Scully M, et al. Long-Term Efficacy and Safety of the Long-Acting Complement C5 Inhibitor Ravulizumab for the Treatment of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome in Adults. Kidney Int Rep. 2021;6(6):1603-1613. Dixon BP, Kavanagh D, et al. Ravulizumab in Atypical Hemolytic Uremic Syndrome: An Analysis of 2-Year Efficacy and Safety Outcomes in 2 Phase 3 Trials. Kidney Med. 2024;6(8):100855.
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