Scoprite le malattie rare


Le malattie rare possono essere complicate e ricevere una diagnosi non è sempre un processo semplice. Se tu o un tuo caro state ricevuto una diagnosi o un trattamento per una malattia rara, non siete soli; e comprendiamo l'importanza di disporre di informazioni accurate e affidabili che vi guidino attraverso il vostro percorso di trattamento.

Unify Rare (una piattaforma di Alexion) ha lo scopo di istruire e supportare i pazienti fornendo informazioni sulla loro malattia rara. Consulta il medico, l’infermiere o il farmacista per ulteriore supporto.

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Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)
NF1 è una rara condizione genetica che causa la crescita dei tumori (solitamente benigni), noti come neurofibromi, lungo i nervi.1 Questi possono causare una serie di sintomi, tra cui chiazze marroni sulla pelle, grumi di lentiggini e problemi alle ossa, agli occhi e al sistema nervoso.1 La condizione progredisce nel tempo dall'infanzia.1
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Sindrome Emolitica Uremica atipica (SEUa)
La SEUa è una malattia genetica, cronica, ultra-rara che può danneggiare progressivamente gli organi vitali, come i reni. La SEUa è causata da anomalie genetiche che determinano un'attivazione cronica incontrollata del complemento, con conseguente microangiopatia trombotica (TMA) mediata dal complemento - la formazione di coaguli di sangue in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo.2
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NHS. Overview. Neurofibromatosis type 1. Available at: https://www.nhs.uk/conditions/neurofibromatosis-type-1. Last accessed July 2023. Pediatric Atypical Hemolytic Uremic Syndrome Advances. Rupesh et al. Cells. 2021;10:3580. doi: 10.3390/cells10123580