Disegno dello studio CHAMPION-NMOSD

ULTOMIRIS® è indicato nel trattamento di pazienti adulti affetti da NMOSD positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 positivi (AQP4+).1

Materiale promozionale rivolto ai medici depositato in AIFA il: 12/01/2026. Vietata la divulgazione al pubblico.
Codice di deposito aziendale IT/ULT-N/0030

Informazioni Prezzo e Rimborso | Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto
Studio di fase 3, in aperto, con controllo esterno, interventistico, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di ULTOMIRIS®, inibitore della porzione terminale del complemento.2

Figura 1, rif. 2.

Tutti i pazienti sono stati vaccinati contro le infezioni meningococciche almeno 2 settimane prima di iniziare il trattamento con ravulizumab, secondo le linee guida vaccinali locali.2

*Disegno dello studio CHAMPION-NMOSD. AI termine della fase primaria di trattamento sarebbe partita quando 2 pazienti avrebbero avuto una recidiva confermata nel corso dello studio e tutti i pazienti avrebbero completato le 26 settimane di studio (o lo avessero interrotto prima). Se 2 pazienti non avessero avuto una recidiva confermata nel corso dello studio, quando tutti i pazienti avessero completato 50 settimane di studio o lo avessero interrotto prima, il termine della fase primaria di trattamento sarebbe scattato in quel momento.

†Nessun paziente ha avuto una recidiva confermata nel corso dello studio; il termine della fase primaria di trattamento è scattato quando tutti i pazienti hanno completato le 50 settimane di studio o lo hanno interrotto prima.2
Viste le conseguenze potenzialmente devastanti di un singolo attacco di NMOSD e la disponibilità di eculizumab, l'utilizzo del placebo come comparatore è stato considerato non etico.2 Per condurre uno studio di non inferiorità utilizzando eculizumab come farmaco di confronto per ULTOMIRIS® assumendo che l'8% dei pazienti di ciascun braccio avrebbero recidivato, sarebbero stati necessari 8.600 pazienti al fine di ottenere una potenza del 90%, il 5% di errore di tipo 1 e un margine di non inferiorità di 1,25. Tuttavia, poiché il NMOSD è una malattia rara, arruolare un tale numero di pazienti in tempi ragionevoli è stato considerato non fattibile.2
Elaborato dai dati di Tabella 1 e Tabella 2, rif. 2.
ADA, anticorpo anti-farmaco; AQP4-IgG+, immunoglobulina G acquaporina-4 positiva; ARR, riduzione assoluta del rischio; AR, reazione avversa; EDSS, scala estesa dello stato di disabilità; EQ-5D, Qualità europea della vita-5 dimensioni; EQ-5D VAS, scala analogica visiva europea per la qualità della vita a 5 dimensioni; HAI, indice di deambulazione Hauser; NMOSD, disturbo dello spettro della neuromielite ottica; SD, deviazione standard.
ULTOMIRIS® Riassunto delle caratteristiche di Prodotto. Pittock SJ, et al. Ravulizumab in Aquaporin-4-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. Ann Neurol. 2023;93(6):1053–1068.