Bien qu'elles ne touchent qu'un très petit nombre de personnes, les maladies extrêmement rares ont un impact profond sur les patients, leurs familles et la société, car nombre d'entre elles sont graves, chroniques, évolutives et entraînent un taux de mortalité élevé. Les patients atteints de maladies rares graves et potentiellement mortelles vivent souvent sans espoir, car ils n'ont pas de traitement efficace et peuvent mourir prématurément.
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, est le groupe au sein d'AstraZeneca qui se concentre sur les maladies rares et qui a été créé après l'acquisition d'Alexion Pharmaceuticals, Inc. en 2021. En tant que leader dans le domaine des maladies rares, Alexion se concentre depuis près de 30 ans sur l'aide aux patients et aux familles touchés par des maladies rares et aux conséquences graves, en découvrant, développant et commercialisant des médicaments qui changent la vie.
Alexion concentre ses recherches sur de nouvelles molécules et cibles dans la cascade du complément et s'intéresse en particulier aux domaines de l'hématologie, de la néphrologie, de la neurologie, des troubles du métabolisme, de la cardiologie, de l'ophtalmologie et des soins aigus. Alexion a son siège social à Boston, dans le Massachusetts, et dispose de bureaux dans le monde entier, qui prennent en charge des patients dans plus de 70 pays.