Obwohl nur sehr wenige Menschen davon betroffen sind, haben extrem seltene Krankheiten tiefgreifende Auswirkungen auf die Patienten, ihre Familien und die Gesellschaft.
Diese Krankheiten weisen eine hohe Sterblichkeitsrate auf, weil sie schwerwiegend, chronisch und progressiv sind. Patienten mit schwerwiegenden und lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten leben oft ohne Hoffnung, weil sie keine wirksame Behandlung haben und vorzeitig sterben können.
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ist die Gruppe innerhalb von AstraZeneca, die sich auf seltene Krankheiten konzentriert und nach der Übernahme von Alexion Pharmaceuticals, Inc. im Jahr 2021 gegründet wurde. Als führendes Unternehmen auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten konzentriert sich Alexion seit fast 30 Jahren darauf, Patienten und Familien, die von seltenen und folgenschweren Krankheiten betroffen sind, durch die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von lebensverändernden Arzneimitteln zu helfen.
Alexion konzentriert seine Forschungsarbeiten auf neuartige Moleküle und Targets in der Komplementkaskade und befasst sich insbesondere mit den Bereichen Hämatologie, Nephrologie, Neurologie, Stoffwechselstörungen, Kardiologie, Augenheilkunde und Akutversorgung. Alexion hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts, und verfügt über Niederlassungen auf der ganzen Welt, die Patienten in mehr als 70 Ländern betreuen.